Publicidad - Continúe leyendo

Un producto de terapias avanzadas, designado para la piel de mariposa

Te recomendamos:spot_img
Publicidad - Continúe leyendo

Un producto de bioingeniería tisular basado en el empleo de células de paciente corregidas mediante edición genómica ha sido designado como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva. Dicha enfermedad, conocida también como piel de mariposa, se caracteriza por la aparición de fragilidad en la piel y mucosas, úlceras y carcinomas cutáneos agresivos.

Los trabajos para conseguir esta designación, patrocinada por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), han sido coordinados por Fernando Larcher desde el grupo que lidera Marcela del Río en el CIBERER, el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y la Universidad Carlos III de Madrid (UC3M) en colaboración con el Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) y el Centro Comunitario de Sangre y Tejidos de Asturias (CCST).

La epidermólisis bullosa distrófica recesiva es una enfermedad rara caracterizada por la formación continua de erosiones y ampollas en piel y mucosas internas, así como fibrosis y diversas complicaciones como la pseudosindactilia (fusión de los dedos) y una alta predisposición al desarrollo de carcinoma epidermoide metastásico. El manejo de esta enfermedad supone un desafío para los profesionales de la salud y un gran esfuerzo para los pacientes y sus familias.

Publicidad - Continúe leyendo

Esta enfermedad, de base genética, está causada por mutaciones en el gen COL7A1, que codifica para el colágeno 7, una proteína esencial para la adhesión de la epidermis a la dermis. En España, existe una alta prevalencia de una mutación que se localiza en el exón 80 del gen (presente en aproximadamente el 50% de los pacientes de nacionalidad española), lo que justifica el desarrollo de una terapia de precisión dirigida a esta región del gen. Hasta el desarrollo de este producto las herramientas moleculares CRISPR/Cas9 carecían de los niveles de eficacia necesarios para una aplicación clínica realista en células madre adultas tales como las hematopoyéticas o cutáneas. Así pues, estas estrategias no podían competir con las terapias génicas convencionales de adición empleando vectores virales. 

Related Posts

Este producto de terapia avanzada, que hace uso de la herramienta CRISPR/Cas9 de forma altamente eficaz, fue validado con éxito en un modelo preclínico de la enfermedad y publicado en 2019 en la revista Molecular Therapy.  Este novedoso medicamento cumple con dos de las propiedades más perseguidas a la hora de desarrollar nuevas terapias: seguridad biológica y eficacia terapéutica. 

El CIBERER ha promovido ya, con este, 10 medicamentos huérfanos que han sido designados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), 4 de los cuales también han sido designados como tales por la agencia americana (FDA).

La designación como medicamento huérfano por parte de la EMA tiene ventajas como la de recibir una autorización de comercialización durante 10 años en los que no pueden comercializarse productos similares, el poder disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros.

Publicidad - Continúe leyendo




¿Qué opinas al respecto?

Suscribir a
Notificar a
0 Comentarios
Comentarios en línea
Ver todos los comentarios


Publicidad - Continúe leyendo

Ahora en portada

Renueva tu hogar con las últimas tendencias en arquitectura y decoración de interiores

En grandes comunidades como la madrileña, dónde se encuentra la capital de España, no es nada fácil mudarse dado el alto índice de población en toda la provincia.

El Ayuntamiento cancela una reunión con FAMMA por avisar a la prensa

El Ayuntamiento de Leganés cancela en el último momento una reunión con la Federación de Asociaciones de Personas con Discapacidad Física y Orgánica de la Comunidad de Madrid.

Ponen fecha a las negociaciones para la reforma del Santiago Amón

El Gobierno de Leganés ha anunciado que en unos meses comenzarán las negociaciones para la reformas del Centro Cívico Santiago Amón que alberga la Escuela-Conservatorio

Cultura

Leganés escribe: Una selección de poemarios made in Leganés

Te recomendamos esta breve lista de poemarios redactados por vecinos de Leganés para descansar este verano.

Rosa Montero preside el librofórum de la Universidad Popular de Leganés

La UPL cuenta con 46 grupos abiertos en todos los barrios de la ciudad. 72 profesores voluntarios y 9 entidades sociales colaboran en el proyecto

‘Sombras que iluminan’ el necesario diálogo entre fotografía y poesía

22 poetas y 22 miembros del Colectivo Fotográfico de Leganés firman 'Sombras que iluminan', un libro autofinanciado que refleja un interesante proyecto artístico

Protestas contra la cancelación de la Feria del Libro crítico en Leganés

El Ayuntamiento de Leganés ha dado la negativa a última hora ha impedido la celebración de la Feria del libro y fanzine crítico